Off-target effects

Off-target effects란 유전자 편집 도구나 약물 등이 의도했던 표적 외의 다른 분자나 위치에도 영향을 미치는 현상을 의미합니다. 이는 치료 효과의 감소나 예상치 못한 부작용을 초래할 수 있습니다.

주요 발생 기전으로는 CRISPR-Cas9 시스템에서 가이드 RNA가 비특이적으로 결합하거나, 약물이 여러 유사 구조의 단백질에 결합하는 경우가 있습니다.
이러한 비표적 활성은 유전체 불안정성 증가, 원치 않는 돌연변이 유발 등 심각한 문제를 야기할 수 있으므로, 높은 수준의 특이성이 요구됩니다.

최근 연구들은 이러한 비특이성을 최소화하기 위해 더 정교한 프로브 설계 및 전달 시스템 개발에 집중하고 있으며, 이는 약물 동태학 및 분자 생물학 분야의 중요한 과제 중 하나입니다.